Les études cliniques sont au cœur de l’activité de l’Institut de Myologie qui comprend deux plateformes d’essais cliniques pour les maladies neuromusculaires, I-Motion pédiatrique et I-Motion adultes, et le pôle Registres et Bases de données, dédié au développement et au suivi de bases de données, registres, observatoires et suivi de cohortes. Les plateformes d’essais cliniques permettent la prise en charge clinique de patients, enfants ou adultes, l’évaluation de nouveaux traitements et la réalisation d’essais cliniques innovants.

Actuellement, une cinquantaine de protocoles de recherche sont en cours à l’Institut de myologie : des études cliniques  (histoires naturelles, prise en charge, ré-entraînement à l’effort) mais également des essais thérapeutiques (pharmacologie, thérapie cellulaire, thérapie génique, thérapie du gène, thérapie enzymatique).

Outre les essais impulsés directement par les équipes de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares créé par l’AFM-Téléthon, la plateforme scientifique et technologique de l’Institut est reconnue sur le plan international par des organisations ou sociétés pharmaceutiques  (NIH américain, Genzyme, PTC Therapeutics, Santhera, Roche ….), qui l’ont choisie comme centre investigateur principal pour certains de leurs essais.